どんなクスリにも，必ず表裏一体のリスクがあります。重要なのは適応症例をきちんと見極め，既存のデータから「Risk/Benefit の見積もりを立てる」ことです。
そのためには，おクスリなどの治療介入が薬事収載されるに至った〈第III相試験〉や，市販後 RCT の結果を批判的に吟味できるようになる必要があります。
批判的吟味の手法を学べば，さして benefit のない無駄な介入をし続けずに済むかもしれません。
批判的吟味のための基礎知識 45
しかしRCT に限ってみても，その中身をきちんと清濁あわせ吞んで解釈するには相応の基礎知識が必要となります。
この記事では，そうした基礎知識として重要と思われる項目について列記してみます。
以下の全てを「自分の言葉で噛み砕き，他の人に説明できる」状態になれば，医学文献に関する〈批判的吟味〉のスキルは最低限身につけられたことの証となるハズです。
キーワード付きでかなり端的に列記していきますので，「自分の言葉で人に説明できるか」イメージして頂き，アウトプットに活用していただければ幸いです。
データ要約に関する 7 ポイント
- 平均値と中央値の違いを説明できる
- 標準偏差 SD とは何か説明できる
- 四分位範囲 IQR とは何か説明できる
- 割合 proportion と 率 rate の違いを説明できる
- 有病率 prevalence と 罹患率 morbidity の違いを説明できる
- オッズ比 OR，リスク比 RR の違いを説明できる
- ハザード比 HR とは何か，リスク比 RR との違いを説明できる
1. 平均値 mean と中央値 median の違いを説明できる
本項で解説する内容 平均値も中央値も，いずれもデータ全体の〈代表値〉 データの分布が歪んでいるとき：中央値 median データが正規分布に近いとき：平均値 mean 〈代表値〉と〈散布度〉を併記すればデータの分布を一言で説明できる […]
2. 標準偏差 SD とは何か説明できる
本項の解説内容 標準偏差 SD はデータのバラツキ具合を表す指標（＝散布度）の 1つ 計算方法：〈平均からの偏差〉の〈二乗平均〉の平方根 標準偏差が大きい = 平均から離れたデータが多い = 散らばり大 データが正規分布に沿うとき，95 […]
3. 四分位範囲 IQR とは何か説明できる
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4. 割合 proportion と 率 rate の違いを説明できる
今回の記事では，特に誤用や誤解の多い〈割合〉と〈比〉と〈率〉の違いについて簡潔にまとめます。 本頁で扱う内容のまとめ 〈割合 proportion〉 ── 時間的概念を含まない｜単位 ％ 〈率 rate〉 ── 時間的概念を[…]
5. 有病率 prevalence と 罹患率 morbidity の違いを説明できる
解説記事は同上。
6. オッズ比 OR，リスク比 RR の違いを説明できる
この記事では「オッズとは何か？」「オッズ比とリスク比の違いは何か？」についてまとめます。 いきなりまとめ：本項のポイント オッズは〈比〉；あらゆる研究で定義される リスクは〈割合〉；前向きに「追跡される集団」がなければ定義できない […]
7. ハザード比 HR とは何か，リスク比 RR との違いを説明できる
※解説記事は準備中。
推測統計に関する 8 ポイント
- 記述統計と推測統計の違いを説明できる
- 標準偏差 SD と標準誤差 SE の違いを説明できる
- 95% 信頼区間 CI の意味を説明できる
- p-value（p値）とは何か説明できる
- αエラー と βエラー の違いを説明できる
- 片側検定と両側検定の違いについて説明できる
- 「統計的に有意」とならなかったときの結論を説明できる
- 多重検定・多重比較の問題について説明できる
1. 記述統計と推測統計の違いを説明できる
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2. 標準偏差 SD と標準誤差 SE の違いを説明できる
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3. 95% 信頼区間 CI の意味を説明できる
┗━▶︎ 解説動画はコチラ
4. P-value（P 値）とは何か説明できる
〈統計学的に有意な差〉とは？ 今やどんな研究論文でも，あるいはビジネスシーンでも，〈統計学的に有意〉 significant という言葉をよく目にします。しかし 「統計学的に有意な差」ってどういう意味ですか？ と聞かれた時，その[…]
5. αエラー と βエラー の違いを説明できる
この記事では 〈αエラー〉と〈βエラー〉とは何なのか？ ということについて，基本的内容に絞ってまとめます。 さらりと解説されて終わってしまうことが多い概念ですが，その本質的な部分をしっかり理解しておかないと，研究結果の解釈に大きな誤解[…]
6. 片側検定と両側検定の違いについて説明できる
本章では，統計の世界で非常に重視される p=0.05 という〈線引き〉がいかに微妙な、、、ものであるかについて述べます。 本章で扱う内容 有意水準 5 % の「理由」：特にない。感覚的，慣例的に決められた。 有意水準 5 % の「感覚[…]
7. 「統計的に有意」とならなかったときの結論を説明できる
〈統計学的に有意な差〉とは？ 今やどんな研究論文でも，あるいはビジネスシーンでも，〈統計学的に有意〉 significant という言葉をよく目にします。しかし 「統計学的に有意な差」ってどういう意味ですか？ と聞かれた時，その[…]
8. 多重検定・多重比較の問題とは何か説明できる
┗━▶︎ 解説動画はコチラ
臨床研究に関する４ポイント
- 前向き試験と後ろ向き試験の違いを説明できる
- 観察研究と介入研究の違いを説明できる
- 仮説検証と仮説探索の違いを説明できる
- 臨床試験の phase I ～ IV の違い について説明できる
1. 前向き試験と後ろ向き試験の違いを説明できる
2. 観察研究と介入研究の違いを説明できる
3. 〈検証的〉と〈探索的〉の違いを説明できる
この記事では，医薬品に関するリテラシーとして必須知識である 「仮説検証」と「仮説探索／提唱」の違い について解説します。 「統計的に有意」は等価ではない 医学研究には多くの種類がありますが，ほとんどの研究で最終的に〈統計的に有意[…]
4. 臨床試験の phase I ～ IV の違い について説明できる
RCT に関する 20 ポイント
ランダム化比較試験 RCT は新薬や新しい介入の効果を「推定」する際，最も厳格で信頼性の高い手法です。しかし試験対象者の選択，割り付け，途中脱落，アウトカム評価，データ解析，全ての段階でそれぞれ固有のバイアスリスクがあり，読者が注意すべき点は多くあります（▼）。
- 対象者（Patient/Participant）の選択
- その標本データはどこまで一般化できるか
- 治療群／対照群への割り付け
- 本当にフェアな割り付けになっていたか
- 追跡過程（途中脱落）
- 偏った途中脱落がなく，ランダム化は維持されているか
- アウトカムの評価
- 本質的かつ普遍性のある評価項目で，効果量は十分か
- データ解析
- 効果の頑健性を確かめるため複数の統計手法結果を提示しているか
- 都合のよい cherry picking はしていないか
以下の 20 の質問に答えることができれば，上記の判断もある程度スムーズに可能になるでしょう。
RCT 〜Patient 編〜 5 ポイント
1. Eligible criteriaを読むときのポイントを説明できる
2. Table 1（背景因子）を見るときのポイントを説明できる
3. power analysis とは何か説明できる
4. ITT解析と Per-protocol 解析の違いを説明できる
5. 欠測データがあることによるバイアスリスクについて説明できる
RCT 〜 I/C 編〜 3 ポイント
I/C: intervention/control
1. 割付けの隠蔽化 conceal の手法を説明できる
2. 割り付けの盲検化 masking の段階を説明できる
3. PROBE法とは何か，問題点について説明できる
RCT 〜Outcome編〜 7 ポイント
1. 主要エンドポイント primary endpoint とは何か説明できる
この記事では，「医学系 RCT を正しく読む」ための必須知識となる，エンドポイントの種類についてまとめます。 エンドポイントの種類まとめ 真のエンドポイントと代用エンドポイント ハードエンドポイントとソフトエンドポイント 主要エンドポイ[…]
2. 代用エンドポイント surrogate endpoint とは何か説明できる
┗━▶︎ 解説記事は同上。
3. ソフトエンドポイントとハードエンドポイントの違いを説明できる
┗━▶︎ 解説記事は同上。
4. 複合エンドポイント composite endpointとは何か説明できる
┗━▶︎ 解説記事は同上。
5. 試験途中でエンドポイントが変更された履歴の見方を説明できる
この記事は医療関係者の方向けです 製薬会社さんが配る薬剤パンフレットを見ると，立派なジャーナルに載った 立派な RCT の結果が必ず載っています。そしていつも「いい感じにまとまった図表」がバンと貼ってあり，大変目を引きます。 どうやら統[…]
6. spin とは何か説明できる
┗━▶︎ 解説記事は同上。
7. NNT／NNHとは何か説明できる
RCT 〜解析編〜 5 ポイント
1. 中間解析で途中終了することの問題点について説明できる
2. 検出力分析 power analysis とは何か説明できる
この記事では，RCT を読む時の必須知識の1つ， 〈検出力分析〉パワー分析；power analysis について解説します。 最初に本項のまとめを示します（▼） パワー分析に関するポイントまとめ パワー分析 ──〈統計学的[…]